CRISPR-genterapi har herdet en mus med muskeldystrofi

Fortsatt menneskehetens formidable styrke mot en alder av gud og monstre. For første gang har forskere med suksess behandlet en genetisk sykdom i et levende pattedyr med en metode som kan brukes på mennesker.

Takket være CRISPR - den utrolig kraftige genetiske prosessen - og noen bioengineere ved Duke University, vil en voksen mus med muskeldystrofi komme inn i 2016 mye sunnere. Funnene er ute i dag i et papir på Vitenskap.

"Nylig diskusjon om bruk av CRISPR for å korrigere genetiske mutasjoner i menneskelige embryoer har med rette gitt stor bekymring angående de etiske implikasjonene av en slik tilnærming," sa Charles Gersbach, lektor i biomedisinsk ingeniør ved Duke University, fortalte Medisinsk Express. "Men å bruke CRISPR for å rette genetiske mutasjoner i det berørte vevet hos syke pasienter, blir ikke diskutert. Disse studiene viser en bane hvor det er mulig, men det er fortsatt mye arbeid å gjøre."

De fleste pasienter født med Duchenne muskeldystrofi (en av 5000 menn) er begrenset til rullestol etter 10 år og heldig hvis de bor mer enn 30 år. Alt står for å forandre seg. CRISPR bruker et "Cas9" enzym for å redigere DNA, og kan målrette enzymet til en bestemt del av genomet. Det kan i hovedsak bytte ut DNA-segmenter, og med riktig applikasjon kan en dag gi generasjoner av genetiske kjære. I dette tilfellet er den vidunder en mus med en dysfunksjonell exon som CRISPR ble programmert til å kutte ut, og la kroppens naturlige helbredingsmekanisme stikke de gjenværende genene sammen igjen i det som var en funksjonell sekvens. Hertes suksess er bare mer bevis på sitt sinnssyk potensiale.