Unionens stat 2018: Hva "Rett til å prøve" midler til FDA-kurer

I en unionsstat adresse det diskuterte "rent kull" og forsiktig unngått Russland, godkjente president Donald Trump narkotikaproblemet "Rett til å prøve." Lovgivningen, som tillater at pasienter får eksperimentelle behandlinger som ennå ikke har vært godkjent av Food and Drug Administration, ble vedtatt av senatet i august, men har siden blitt stallet i huset.

"Vi mener også at pasienter med terminale forhold skal ha tilgang til eksperimentelle behandlinger som potensielt kan redde livet deres," sa Trump. "Folk som er terminalt syk, må ikke gå fra fylke til fylke for å søke en kur - jeg vil gi dem en sjanse her hjemme. Det er på tide for kongressen å gi disse fantastiske amerikanerne "rett til å prøve.""

Tilhengere av retten til å prøve å handle, som inkluderer vicepresident Mike Pence, hevder at FDA-reglene er unødvendige hindringer for terminalt syke pasienter i håp om å søke tilgang til eksperimentelle rusmidler fordi de ikke har andre behandlingsalternativer.Men i henhold til gjeldende lov, får de fleste terminale pasientene tilgang til FDA til uautoriserte narkotikaprodukter uansett, takket være programmet "medfølende bruk". FDA sier at den godkjente 99 prosent av medfølende bruksforespørsler mellom 2010 og 2015, og i 2015 nektet bare 10 av 1200 forespørsler.

Den foreslåtte lovgivningen har tre viktige bestemmelser. Hvis det er bestått, vil det gi folk med livstruende sykdommer mottatte uautoriserte legemidler som bare har gått gjennom fase 1-testing etter å ha fått godkjenning fra en lege. FDA ville ikke være pålagt å sjekke stoffet for tilstrekkelig bevis for sikkerhet, som det gjør nå, og det ville være forbudt å bruke noen negative kliniske utfall av stoffet som bevis for ikke å godkjenne det på et senere tidspunkt. Den endelige bestemmelsen er at regningen vil beskytte produsenter av narkotika fra ethvert ansvar hvis narkotika gir et negativt resultat, med mindre forsettlig forsømmelse eller grov uaktsomhet er involvert.

I en januar 2018 rapport publisert i New England Journal of Medicine, Dr. Steven Joffe og Holly Lynch, J.D., fra University of Pennsylvania påpeker at kritikere av regningen sier at det vil effektivt undergrave FDAs myndighet til å overvåke eksperimentelle rusmidler. Uten sikkerhetskontroll er det en sjanse for at bruk av uautoriserte produkter kan gjøre mer skade enn bra for pasienter, og redusere livskvaliteten. Det er også en bekymring for at utvidelse av tilgang utenfor forsøkene kan forsinke de bevisbaserte avgjørelsene om bruk av nye stoffer.

"Selv om tilgangen til undersøkelsesmedisin er begrenset til pasienter som virkelig ikke kunne delta i forsøk på å teste dem, kunne omdirigering av ressurser mot utvidet tilgang ha alvorlige konsekvenser for det mye større antall pasienter som ville dra nytte av rask godkjenning av effektive stoffer" Joffe og Lynch skriver.

Den største effekten av regningen er at pasientene vil "miste fordelene med meningsfylte sikkerhetsorienterte endringer som byrået anbefaler i 10 prosent av utvidede tilgangsgodkjenninger." De andre effektene vil være minimal: Barrierer for tilgang oppgitt av Det hvite hus er egentlig ikke så høyt, og mens lovgiverens sponsor, rep. Andy Biggs, sier at det medfølende bruksprogrammet er "altfor komplisert, byråkratisk og tar for lang tid for godkjenning", tar skjemaene faktisk rundt 45 minutter å fylle ut, og 99 prosent av dem er godkjent.

En del av grunnen til at det er relativt åpen tilgang til eksperimentelle forsøk, er at FDA var så sterkt kritisert på 1980-tallet av aktivister som krever at aids-pasienter har tilgang til eksperimentelle medisiner. Det gjenstår å se hva som vil skje med "Retten til å prøve", men liknende lovgivning er allerede bestått i 31 stater.