"CRISPR Baby" Creator avslører detaljer om hans Rogue Gene Editing Experiment

På en internasjonal genetikk konferanse i Hong Kong på tirsdag, bekreftet han Jiankui Ph.D., den kinesiske forskeren som hevdet å ha opprettet verdens første genetisk modifiserte "designer babyer", begge forsvarte sin beslutning om å gå sånn og utføre arvelige redigeringer på sunn menneskelige embryoer og droppet en annen oppsiktsvekkende nyhet. Han står ved dette arbeidet, og det er allerede en annen potensiell designer baby i verkene.

I et intervju med AP Publisert mandag, hevdet han at han hadde modifisert gener av to embryoer, som utviklet seg til to sunne tvillingjenter, Nana og Lulu. Gen-endringene sies å ha gitt HIV-resistens mot en av jentene, selv om begge embryoer var sunne før redigering. Før han tok scenen på Second International Summit for Human Genome Editing, annonserte en moderator til publikum at han hadde "retten til å avbryte sesjonen hvis det er for mye støy og avbrudd." Dette var en unødvendig advarsel: Auditoriet var stille som han forklarte hans intensjoner, samarbeidspartnere, hans metoder og de alvorlige etiske hensynene bak sitt arbeid.

Hvem visste om hans hensikter?

Det er uklart om Sør-universitetet for vitenskap og teknologi, der han driver sin genetikklaboratorium, visste om Hans hensikter. (Deres offisielle uttalelse sier nei.) Sykehuset der barna ble født, Shenzhen HOME Women's og Children's Hospital, har også nektet kunnskap om Hans intensjoner mot kinesiske medier, men etiske gjennomgangstavler viser at i det minste noen på sykehusets medisinske etikkomité logget av på dette eksperimentet.

Det virkelige etiske spørsmålet er imidlertid om tvillingene ' foreldre forstod hva han planla med sine embryoer da han ga dem samtykkeformen? Han hevder at de gjorde det.

"Ja. Jeg forklarte fra side 1 til side 20, linje for linje, avsnitt for avsnitt, "forklarte han i et spørsmål og svar under konferansen. "Når vi gikk gjennom hele informert samtykke, til slutt ga jeg dem tid til privat diskusjon, slik at de hadde litt tid til å diskutere som et par. De hadde også valget om å bestemme seg for å ta det hjem og avgjøre senere."

Den fullstendige samtykkeformen, la han til, kan bli funnet på laboratoriets nettsted.

Selvfølgelig garanterer det ikke å forstå noen som går gjennom en samtykkeform. Da han presset på foreldrenes forståelse av risikoen og implikasjonene ved genomredigering, doblet Han ned ved å si at foreldrene var "velutdannede".

Var andre forskere involvert?

En av de store bekymringene rundt dette arbeidet er at den ble utført i stor grad i hemmelighet, uten innspill fra andre forskere. Men det har blitt klart at enkelte forskere var klar over sitt prosjekt. Risuniversitetet undersøker potensiell innsats av bioengineering professor Michael Deem, Ph.D. Videre bemerket to Stanford universitetsprofessorer, William Hurlbut, Ph.D. og Matthew Porteus, Ph.D., at de begge var i kontakt med Han før han kunngjorde tvillingenees fødsel til verden, men også fordømte hans handlinger til de AP.

Han bekreftet at han var i kontakt med forskere i USA under diskusjonen på tirsdag.

"Jeg fikk positiv tilbakemelding og også litt kritikk og også noen konstruktive råd. Jeg fortsatte å snakke med ikke bare forskere, men også toppetikere i USA, som i Stanford og Harvard, "sa han. "Også jeg viste med prekliniske data til å besøke forskere."

Han nevnte også at en "amerikansk professor" gjennomgikk samtykke dokumenter, selv om han ikke ga ytterligere detaljer.

Hvordan gikk eksperimentet ned?

Hans presentasjon viser at mens tvillingene ble født sunn og normal, gikk redigeringen ikke helt til plan. En stor bekymring i dette forskningsområdet er at det å utføre en genetisk manipulasjon å si, fremme HIV-resistens, kan forårsake annen utilsiktede mutasjoner. Det er blitt oppvarmet frem og tilbake i det vitenskapelige samfunnet om hvordan CRISPR kan ha disse utilsiktede effektene.

Han innrømmet at han fant en off-target mutasjon i Lulu's genom som kan skyldes CRISPR, selv om mutasjonen var i et fjerntliggende område av genomet og sannsynligvis ikke vil bli uttrykt.

Likevel eksisterer den utilsiktede mutasjonen, og ikke alle er overbevist om at han brukte nøyaktige metoder for å oppdage disse off-målene i utgangspunktet. På Twitter kalte den australske nasjonaluniversitetsgenetikeren Gaetan Burgio, Ph.D., det "ikke bra nok".

Han sier at han informerte foreldrene til dette off-målet, og de fortsatte likevel. "Frivillige ble informert om risikoen for dette eksisterende off-målet, og de bestemte seg for å implantere embryoet," sa han.

Kompliserende saken har bare en av tvillingene to kopier av genet som gir HIV-resistens. Den andre tvillingen har a sletting av genetisk materiale i det manipulerte genet, noe som indikerer at hun ikke vil ha samme HIV-resistens som hennes søster.

"Foreldrene ble informert om implikasjonen av dette knyttet til HIV-infeksjon," fortsatte han. Vi minnet dem om muligheten til å forlate forsøket uten implantasjon, eller å velge embryoene. Paret valgte å implantere dette embryoet for å starte en to-embryo-graviditet."

Planer for fremtiden

Han planlegger å fortsette å overvåke tvillingene de neste 18 årene, undersøke dem for hiv, så vel som eventuelle andre konsekvenser som kan oppstå som følge av genommanipuleringen. Han la også til at det er en annen tidlig fase graviditet fra et genetisk modifisert embryo i verkene, men akkurat nå er det uklart om embryoet er levedyktig.

Når det gjelder Nana og Lulu, vil de tilbringe mesteparten av barndommen i kontakt med teamet som endret sitt genetiske materiale.

"Det er plan for å overvåke barna i de neste 18 årene, med håp om at de vil samtykke til voksne for fortsatt overvåkning og støtte," sa han.

Han har imidlertid bestemt seg for å slutte å svare på spørsmål - i hvert fall på denne konferansen. Han avbrød hans torsdagssamtale.